细胞/基因治疗
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细胞基因治疗整体解决方案

细胞基因治疗是生物医药领域的前沿阵地,它通过对细胞或基因进行改造、修饰、调控,来纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,为传统疗法难以攻克的疑难病症,如遗传性疾病、某些癌症、自身免疫性疾病等,带来了新的治愈希望。


干细胞疗法是细胞基因治疗的重要分支。干细胞具备自我更新和多向分化潜能,能分化成多种功能细胞,修复受损组织和器官。间充质干细胞(MSC)是其中备受关注的类型,具有免疫调节、抗炎、促进组织修复等特性。在临床应用中,MSC 已被尝试用于治疗多种疾病,如移植物抗宿主病、骨关节炎、心肌梗死等,通过调节免疫微环境、促进组织再生等机制发挥治疗作用。


诱导多能干细胞(iPSC)细胞疗法是另一项创新性突破。iPSC 由成体细胞经重编程获得,拥有类似胚胎干细胞的多能性。它克服了胚胎干细胞来源的伦理问题,可根据患者自身细胞定制,降低免疫排斥风险。iPSC 能分化为各类细胞,用于疾病建模、药物筛选以及细胞移植治疗,为帕金森病、糖尿病等疾病的治疗带来新曙光。


基因递送技术则是细胞基因治疗的关键支撑。它负责将治疗性基因安全、效率高地递送至靶细胞。转染试剂是基因递送常用工具之一,通过特定机制将外源基因导入细胞。基因递送技术面临递送效率、靶向性、安全性等挑战,理想的递送系统需准确地将基因递送至病变细胞,避免脱靶效应,同时不引发免疫反应和毒性。病毒载体(如腺相关病毒载体)和非病毒载体(如脂质纳米颗粒)是目前主流的基因递送载体,科研人员不断优化载体设计,以提升基因治疗的有效性和安全性。


细胞基因治疗凭借干细胞疗法、iPSC 细胞疗法和基因递送技术等不断发展,有望为更多难治性疾病提供治愈方案,变革未来医学格局。


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