Abata Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司,致力于通过采用T细胞受体(TCR)工程化改造的调节性T细胞(Treg)疗法,改善自身免疫性疾病患者的生活。Treg细胞具有免疫抑制功能,能够抑制不必要的过度炎症反应,阻止免疫介导的组织破坏,恢复体内平衡,并促进受损组织修复。
Abata已获得LentiBOOST技术授权,以提高工程化Treg疗法的转导效率。Abata在该临床试验中评估Treg细胞疗法用于进展型多发性硬化症的疗效,该临床试验已于2024年启动。LentiBOOST 技术可促进病毒进入靶细胞,通过提升转导效率和病毒拷贝数(VCN),增加基因成功递送和表达的可能性。该技术在 T 细胞研究及T 细胞疗法开发中的应用正迅速增长,多项研究已证实其在CAR-T和CAR-Treg生产,以及T细胞中TCR基因递送方面的有效性。
作为基因与细胞治疗开发过程中的关键赋能技术,LentiBOOST在提升转导效率的同时,维持细胞活性和功能完整性,为治疗方案的临床转化提供可靠保障。该技术的应用价值已得到行业同仁的认可,成为推动创新型疗法从实验室走向临床的重要助力。LentiBOOST转导增强剂有助于提高治疗效果,并通过减少疗法中所需的慢病毒载体用量来降低生产成本。
LentiBOOST作用原理图示
• 提高治疗响应:慢病毒转导效率最高可提升 90% (Delville et al. 2018)。
• 降低制造成本:增加并可滴定每个细胞的载体拷贝数,以减少慢病毒载体的使用量。LentiBOOST转导增强剂可让您减少所需的载体数量,从而降低细胞疗法的产品成本。曼彻斯特大学和伦敦大学学院的研究人员表明,在用于造血干细胞的GMP干细胞制造方案中,载体数量几乎减少了5倍,同时实现了同等的功效(Ellison et al. 2024)。
• 临床就绪:提供用于基础研究的药用级产品(Pharma grade)以及用于临床应用的药品生产质量管理规范(GMP)级产品。
使用LentiBOOST转导增强剂的实际应用成果:
• 2款上市药物
• 40+项正在进行的临床试验
• 全球已有超过600+学术单位、工业客户使用LentiBOOST技术
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